Fibrosi cistica: news su terapie, sperimentazioni e qualità della vita

Boston (USA) – Vertex Pharmaceuticals ha annunciato la partenza di uno studio di Fase III sul regime terapeutico sperimentale basato sulla combinazione delle molecole VX-659, tezacaftor e ivacaftor per il trattamento di persone con fibrosi cistica (CF) aventi due copie della mutazione F508del nel gene CFTR, la forma genetica più comune della malattia. Si tratta del secondo studio di Fase III avente come oggetto questo nuovo regime a tripla combinazione, dopo la sperimentazione recentemente avviata su pazienti con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima.

Il primo studio di Fase III su VX-659

Lo studio, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, valuterà la molecola VX-659 in combinazione con tezacaftor e ivacaftor, in confronto a triplo placebo, in circa 360 pazienti di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima. L’endpoint primario è rappresentato dalla variazione nella funzione polmonare dal basale alla quarta settimana di trattamento, misurata in base al cambiamento assoluto medio della percentuale del valore predetto di volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1).

Nella sperimentazione sarà testata una combinazione a dose fissa di VX-659 (240 mg), tezacaftor (100 mg) e ivacaftor (150 mg) al mattino, seguita da ivacaftor (150 mg) la sera. I dati di efficacia estrapolati dopo 4 settimane di trattamento, insieme a quelli relativi alla sicurezza raccolti dopo 12 settimane, serviranno a supportare la richiesta di approvazione della nuova terapia alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e alle altre Agenzie di regolamentazione globali.

In ogni caso, lo studio valuterà il regime terapeutico nell’arco di un totale di 24 settimane di trattamento, per generare ulteriori dati sulla sicurezza e su endpoint secondari chiave, che includono il numero di esacerbazioni polmonari, la variazione dell’indice di massa corporea, il cambiamento dei valori di cloruro nel sudore e i risultati riferiti dai pazienti nell’ambito del dominio respiratorio del questionario CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised).

Sarà anche condotto uno studio di estensione in aperto in cui tutti i pazienti eleggibili, compresi quelli sottoposti a placebo, riceveranno il regime a tripla combinazione fino a un massimo di 96 settimane.

Il secondo studio di Fase III su VX-659

Lo studio, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, valuterà la molecola VX-659 in combinazione con tezacaftor e ivacaftor, in confronto a placebo più tezacaftor e ivacaftor, in circa 100 pazienti di età pari o superiore a 12 anni con doppia copia della mutazione F508del. L’endpoint primario è rappresentato dalla variazione nella funzione polmonare, dal basale alla quarta settimana di trattamento, misurata in base al cambiamento assoluto medio della percentuale del valore predetto di volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1). Tutti i partecipanti riceveranno tezacaftor in combinazione con ivacaftor per 4 settimane prima dell’inizio del periodo di trattamento con la tripla combinazione.

Nella sperimentazione sarà testata una combinazione a dose fissa di VX-659 (240 mg), tezacaftor (100 mg) e ivacaftor (150 mg) al mattino, seguita da ivacaftor (150 mg) la sera, ossia lo stesso regime posologico impiegato nello studio di Fase III in pazienti con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima. I risultati di entrambi gli studi serviranno a supportare la richiesta di approvazione della terapia alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e alle altre Agenzie di regolamentazione globali.

Gli endpoint secondari chiave saranno accertati alla quarta settimana di trattamento, e includeranno il cambiamento dei valori di cloruro nel sudore e i risultati riferiti dai pazienti nell’ambito del dominio respiratorio del questionario CFQ-R (Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised).

Sarà anche condotto uno studio di estensione in aperto in cui tutti i pazienti eleggibili, compresi quelli sottoposti a placebo più tezacaftor e ivacaftor, riceveranno il regime a tripla combinazione fino a un massimo di 96 settimane.

“Continuiamo a compiere rapidi e significativi passi avanti nel tentativo di far progredire i nostri regimi a tripla combinazione nell’ambito della Fase III di sviluppo clinico, con l’obiettivo finale di portare ai pazienti la miglior combinazione tripla il più rapidamente possibile”, ha dichiarato Jeffrey Chodakewitz, MD, Executive Vice Presidente e Chief Medical Officer di Vertex. “Il primo studio di Fase III che abbiamo annunciato a febbraio è disegnato per supportare l’approvazione della tripla combinazione con VX-659 in pazienti con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima, pazienti che al momento non dispongono di alcuna terapia che affronti la causa sottostante della malattia. La seconda sperimentazione, invece, è progettata per consentirci di ampliare le potenziali indicazioni di questo regime terapeutico in modo da poter includere i pazienti con la forma genetica più comune di fibrosi cistica”.



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