INNOVAZIONE E FIBROSI CISTICA: NEL 2025 LA METÀ DEI PAZIENTI SARÀ ADULTA, NEGLI ANNI ’70 ERA ANCORA UNA MALATTIA PEDIATRICA

Un grande successo merito di ricerca e innovazione, ma in Italia anche dalla legge 548/93.

La sfida di oggi è garantire uguale accesso alle terapie innovative senza differenze regionali e garantire la sostenibilità del sistema.

“Non esiste ancora una cura definitiva per la Fibrosi Cistica, ma ora riusciamo a diagnosticarla alla nascita, la qualità di vita è migliore e la sopravvivenza molto più lunga. Entro il 2025 il 50% dei pazienti sarà adulto, 20 anni fa si arrivava appena all’adolescenza. Questo progresso lo dobbiamo alla ricerca, pubblica e privata, all’innovazione, all’impegno dei pazienti che hanno partecipato alle sperimentazioni. In Italia un grazie speciale lo dobbiamo alla legge 548/93 che ha permesso di garantire a tutti i pazienti di avere centri funzionanti e di avere finanziamenti”. Così la presidente della LIFC – Lega Italiana Fibrosi Cistica, Gianna Puppo Fornaro, ha dato il via al convegno “Ricerca, Innovazione, Fibrosi Cistica” tenutasi alla Biblioteca Spadolini del Senato, con il Patrocinio del Senato della Repubblica, grazie al contributo non condizionato di Vertex. “Abbiamo molte speranze, ma anche grandi preoccupazioni – ha concluso – C’è il rischio che la legge 548 venga depotenziata togliendo i fondi, lo scorso anno stava per accadere, e manca la garanzia che i nuovi farmaci ad alto impatto clinico siano fruibili per tutti i pazienti. Purtroppo nell’accesso alle terapie ci sono pazienti di serie A e serie B in funzione della regione di appartenenza, non si può accettare”.

“Mi auguro che si torni presto ad avere in sanità la supremazia dello Stato – ha detto la Sen Maria Pia Garavaglia, Ministro della Salute ai tempi e prima firmataria della legge – i prontuari devono tornare ad essere nazionali e i farmaci devono essere usati dappertutto nello stesso modo, le differenze regionali sono inaccettabili”. Ha contribuito al dibattito anche il Sottosegretario alla Salute, Vito De Filippo, il quale con un messaggio ha riportato il sostegno del Ministero della Salute ricordando inoltre come le prospettive di vita migliorate per i pazienti con fibrosi cistica dipendono dalle accresciute conoscenze scientifiche, dalla disponibilità di farmaci e di sistemi di cure efficaci come quelle italiane.

“Nel 1970 un bambino con questa malattia poteva sperare in 15 anni di vita, oggi l’età media supera i 41 anni” ha spiegato il dott. Donatello Salvatore, Responsabile del Centro Regionale per la Fibrosi Cistica della Basilicata – “In Italia non vediamo più bambini denutriti a causa del malassorbimento. A meno che non vengano da altri paesi, anche europei, dove non si è raggiunta la stessa eccellenza, dove certe terapie non sono disponibili, dove non ci sono centri esperti come quelli creati da noi grazie alla Legge 548. Questi bimbi ci ricordano quanta strada abbiamo fatto e dove non bisogna assolutamente tornare”.

Bisogna invece guardare avanti, verso un futuro in cui i pazienti con Fibrosi Cistica potranno avere una vita ancora più lunga e sempre più sana, dove per ogni mutazione responsabile della Fibrosi Cistica ci sia un farmaco capace di ripristinare o potenziare le funzioni che un errore genetico ha compromesso. “E’ per costruire questo futuro che la nostra azienda dal 1989 investe in ricerca, riuscendo a portare sul mercato farmaci che, per la prima volta, agiscono non sui sintomi ma sulla causa della malattia – ha detto Giacomo Baruchello, amministratore delegato di Vertex Italia – Perché ciò sia possibile serve attenzione verso l’innovazione e questa deve essere valutata in modo specifico: è molto che stiamo attendendo un nuovo algoritmo”. Sul fondo per i farmaci innovativi si è espressa anche l’On. Paola Binetti, presidente dell’intergruppo parlamentare malattie rare, che ha detto: “tutti auspichiamo che il fondo per i farmaci innovativi sia fuori dalla legge di stabilità e sia finanziato a parte, come è stato più volte promesso dal governo. Il perché è chiaro: i farmaci innovativi vanno considerati più come un investimento che come un costo. Un investimento che crea un progresso sostanziale a favore dei pazienti”.

La storia di ricerca di Vertex affonda le sue radici negli anni ’80 ed è il frutto di una straordinaria collaborazione tra il mondo dei pazienti e quello delle aziende. A raccontare questa storia è stato il Dott. Paul A. Negulescu, vice presidente della ricerca di Vertex, il ricercatore che ha guidato il gruppo di studio che ha portato allo sviluppo del primo ‘farmaco innovativo’ per la FC. “La nostra linea di ricerca è nata da una richiesta dei pazienti, quella di una terapia che fosse in grado di agire sulla proteina CFTR che, nel loro caso, per delle mutazioni genetiche, è difettosa e ne compromette il corretto funzionamento. Non sapevamo se era possibile, se avrebbe funzionato, nessuno aveva tentato una strada simile e andava studiato tutto da capo, dovevamo reingegnerizzare tutto. Ma ci abbiamo creduto. Oggi abbiamo più di 200 ricercatori solo a San Diego che si occupano di questa ricerca. Abbiamo due farmaci approvati e altri in sperimentazione. Non solo, la nostra azienda sta anche investendo in altre nuove tecnologie, come la CRISPR – cas9, che ogisce attraverso le tecniche di editing genetico.”

“Naturalmente – ha aggiunto il dottor Benjamin Gannon, Head of International Government Affairs &Public Policy di Vertex –  tutta questa innovazione ha un costo, i farmaci che ne derivano hanno un costo e sappiamo bene che perché questo sia sostenibile bisogna trovare nuovi meccanismi per finanziare i fondi sanitari, da una parte, e per ridurre alcuni costi dall’altra. La nostra azienda si impegna molto nel collaborare per trovare queste soluzioni. In Italia come in altri paesi, ad esempio, risorse per le terapie innovative potrebbe arrivare grazie ai farmaci generici e biosimilari”.

 



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