Lipodistrofia, approvato in Europa il farmaco metreleptina

Windsor (INGHILTERRA) – Aegerion Pharmaceuticals ha ottenuto dalla Commissione Europea l’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa per il farmaco Myalepta®▼ (metreleptina). Myalepta è un trattamento per la lipodistrofia, una malattia estremamente rara, approvato in aggiunta alla dieta, come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina nei pazienti con lipodistrofia. A seguito di questa autorizzazione, Myalepta diventa il primo e unico farmaco a ricevere l’autorizzazione per il trattamento della carenza di leptina, all’origine di questa malattia estremamente rara.

La lipodistrofia, che può essere generalizzata (GL) o parziale (PL), è una malattia incurabile ed estremamente rara che impedisce di immagazzinare tessuto adiposo sottocutaneo. A questa malattia si accompagnano diversi disturbi del metabolismo, come il diabete grave; se non controllata, la lipodistrofia può causare gravi danni agli organi. A livello mondiale, ne sono colpite approssimativamente da 1 a 4 persone per milione.

Il Prof. Sir Stephen O’Rahilly, professore di biochimica clinica e medicina presso l’Addenbrooke’s Hospital di Cambridge, ha dichiarato: “la lipodistrofia è una malattia rara che, a causa della sua natura complessa, richiede un trattamento molto specialistico. I pazienti con lipodistrofia in precedenza si affidavano a modifiche dello stile di vita e farmaci, come le iniezioni di insulina per gestire le complicanze associate alla malattia. L’importante risultato di oggi segna un cambiamento significativo nella modalità di trattamento della lipodistrofia. Per la prima volta potremo offrire ai pazienti in Europa un’opzione di trattamento che affronta uno degli aspetti fondamentali della malattia stessa”.

La sicurezza e l’efficacia della metreleptina per il trattamento dei disturbi metabolici associati alle sindromi da lipodistrofia nei pazienti adulti e pediatrici, sono state valutate nel corso di uno studio a lungo termine, in aperto e a braccio singolo, condotto sotto gli auspici dei National Institutes of Health (NIH) negli Stati Uniti.

I risultati in termini di efficacia primaria osservati nei pazienti con lipodistrofia generalizzata sono stati:
– una variazione media dalla baseline al mese 12 nei valori della HbA1c di -2,2%;
– una variazione media percentuale dalla baseline al mese 12 nei valori dei trigliceridi di -32,1%.
Il 41% (16 di 39) dei pazienti GL sottoposti a terapia con insulina alla baseline, inoltre, sospendeva l’insulina a seguito del trattamento; il 22% (7 di 32) dei pazienti GL sottoposti a terapie orali con farmaci antidiabetici alla baseline sospendeva queste terapie e il 24% (8 di 34) dei pazienti GL sottoposti a terapie per ridurre i livelli di lipidi alla baseline sospendeva queste terapie nel corso del trattamento con metreleptina.

I risultati in termini di efficacia primaria osservati nel sottogruppo di pazienti PL sono stati:
– una variazione media dalla baseline al mese 12 nei valori della HbA1c di -0,9%;
– una variazione media percentuale dalla baseline al mese 12 nei valori dei trigliceridi di -37,4%.

Le reazioni avverse più comuni nel corso degli studi clinici sono state ipoglicemia (14%) e calo ponderale (17%). Altri effetti collaterali comuni (verificatisi nell’1%-10% dei pazienti) sono stati riduzione dell’appetito, cefalea, dolori addominali, nausea, alopecia, menorragia, affaticamento, ematomi/eritemi/reazioni nel sito di iniezione, formazione di anticorpi neutralizzanti**.

Rebecca Sanders, fondatrice e presidente di Lipodystrophy UK, afferma: “la lipodistrofia presenta molte sfide tutt’ora aperte, sia fisiche che psicologiche, per chi convive con questa malattia. Le opzioni di trattamento finora disponibili erano limitate, rivolte solo ad alcune delle complicanze di questa condizione e non specifiche per la lipodistrofia. Myalepta offre ai pazienti una soluzione a lungo termine ed è positivo che sia disponibile un trattamento specifico per le complicanze della carenza di leptina nella lipodistrofia. Ora i pazienti disporranno di un’opzione estremamente utile per il miglioramento sia della malattia, sia della qualità della loro vita”.

Paul Greenland, presidente della regione EMEA presso Aegerion Pharmaceuticals, ha commentato: “siamo entusiasti del fatto che i pazienti con lipodistrofia in Europa dispongano ora di un’opzione di trattamento specifica. E per Aegerion si tratta di un momento entusiasmante, poiché adesso Myalepta è disponibile in uno dei più ampi mercati farmaceutici globali. Collaboreremo con le organizzazioni di pazienti, con i servizi sanitari e con i professionisti del settore in tutta Europa per permettere la maggior diffusione possibile del farmaco”.

Aegerion Pharmaceuticals è una società biofarmaceutica del gruppo Novelion Therapeutics Inc. impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per chi convive con malattie rare e orfane. Nel mese di novembre 2016, Aegerion è stata rilevata da Novelion Therapeutics Inc. La sede europea della società è a Windsor, nel Regno Unito.



Informativa sui Cookie

Informativa ai sensi dell’art. 13 D.LGS. 30 giugno 2003 n.196

NotizieInUnClick.it utilizza i cookie per migliorare l'esperienza di navigazione.
Per leggere di più su i cookie utilizzati interni e di terze parti visita la pagina dedicata.
Per continuare a navigare questo sito acconsenti all'uso dei cookie.

Utilizzando il sito, accetti l'utilizzo dei cookie da parte nostra. Maggiori informazioni

Questo sito utilizza i cookie per fornire la migliore esperienza di navigazione possibile. Continuando a utilizzare questo sito senza modificare le impostazioni dei cookie o cliccando su "Accetta" permetti il loro utilizzo.

Chiudi