Malattie epatiche autoimmuni, nuovi indicatori per guidare le decisioni dei clinici

Prof. Strazzabosco: “Se non è possibile allungare la sopravvivenza, migliorare la qualità di vita ha comunque un alto valore per il paziente”

In un momento di difficoltà economica quale è quello che stiamo vivendo, sembra che il concetto di “valore” si possa apprendere solo tra le corsie di un supermercato. Al contrario, una collaborazione tra gli esperti di tre importanti centri di ricerca italiani ha portato a una concreta definizione del significato di “valore” nel campo delle malattie autoimmuni del fegato. Protagoniste di questo studio, pubblicato sulla rivista Biochimica et Biophysica Acta, sono l’epatite autoimmune, la colangite biliare primitiva e la colangite sclerosante primitiva, malattie per certi versi sconosciute: quando si pensa alle patologie del fegato, infatti, la mente si sofferma più rapidamente sulla classica epatite e sulla cirrosi.

Nonostante insorgano su basi fisiopatologiche differenti, l’epatite autoimmune, la colangite biliare primitiva e la colangite sclerosante primitiva hanno tutte in comune l’origine autoimmune/autoinfiammatoria: il processo infiammatorio che le sostiene, infatti, origina da uno squilibrio del sistema immunitario. La colangite biliare primitiva (PBC), pur rimanendo all’interno dei criteri di rarità, è la malattia più diffusa e più nota del gruppo, mentre la colangite sclerosante primitiva (PSC) è decisamente più rara; solo quest’ultima è inserita nella lista delle malattie rare esenti da ticket (codice R10050). Le manifestazioni cliniche e fisiopatologiche sono provocate dall’infiammazione dei dotti biliari intra- ed extra-epatici; i sintomi di allarme sono vaghi e sfumati, ma la stanchezza, il prurito o la concomitante presenza di una malattia infiammatoria dell’intestino potrebbero indurre il medico a sospettarne la presenza.

In questo senso è essenziale poter disporre di strumenti che offrano un’indicazione precisa e precoce dell’eventuale presenza della malattia, indirizzando il clinico e spingendolo sulla strada di una diagnosi che, quando posta per tempo, può risparmiare l’eventualità di un trapianto di fegato, che diventa indispensabile nelle fasi più avanzate della malattia.

“L’idea di una medicina basata sul valore affonda le radici in una corrente di pensiero che nella gestione della malattia mette al centro il risultato visto dalla parte del paziente”, spiega Mario Strazzabosco, Professore di Gastroenterologia presso l’Università degli Studi di Milano Bicocca e presso la Yale University degli Stati Uniti. “Se non è possibile allungare la sopravvivenza, migliorare la qualità di vita ha comunque un alto valore per il paziente. Dare peso nell’equazione anche all’esito desiderato aiuta a conferire significato ai costi e innalza il valore di ciò che si fa”. Per questo, nello studio che ha visto coinvolto il prof. Strazzabosco, insieme ad altri medici e ricercatori degli ospedali San Gerardo di Monza, Papa Giovanni XXIII di Bergamo e Niguarda Ca’ Granda di Milano, è stato sviluppato e validato un pannello di indicatori per le malattie autoimmuni del fegato, univoco, mirato e capace di guidare i processi decisionali dei clinici che sospettino la presenza di una di queste tre malattie.

“L’epatologia è un campo in cui la ricerca degli indicatori correlati all’esito ha già dato risultati incoraggianti”, continua Strazzabosco, spiegando come i risultati dello studio siano frutto di due distinte fasi di lavoro. “Prima è stato organizzato un meeting di esperti che, seguendo un programma di lavoro imperniato sul metodo Delphi, ha selezionato un ventaglio di indicatori di interesse. Successivamente, tali indicatori sono stati validati all’interno di un gruppo di pazienti affetti dalle tre principali malattie autoimmuni del fegato”. Gli indicatori dovevano essere strettamente correlati all’outcome clinico, utili al monitoraggio durante l’intero ciclo di terapie e, soprattutto, facili da ottenere nell’ambito della pratica clinica. Una volta selezionati, tali indicatori sono stati sottoposti a validazione in 227 pazienti provenienti dai centri clinici (76 affetti da epatite autoimmune, 79 da colangite biliare primitiva e 59 da colangite sclerosante primitiva), che sono stati arruolati nello studio e monitorati per quasi 5 anni.

Per quanto riguarda l’epatite autoimmune, sono stati individuati 2 indicatori: il primo misura il numero di individui nei quali, ad un anno di terapia con immunosoppressori, è stato osservato un rientro nella normalità dei livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e gamma-globuline. Il secondo registra il numero di individui di età inferiore ai 65 anni, non candidabili al trapianto di fegato ad inizio studio, ai quali il trapianto è stato suggerito durante il periodo di monitoraggio.

Gli indicatori per la colangite biliare primitiva sono stati 4. Il primo misura l’efficacia del trattamento a base di acido ursodesossicolico (UDCA) ed è stato articolato in 4 punti, concordi nel mettere al centro la riduzione della fosfatasi alcalina, il cui aumento è uno dei principali campanelli di allarme della presenza di malattie autoimmuni del fegato. Il secondo indicatore rileva la presenza di ipertensione portale, il terzo quella di osteoporosi e il quarto, come nell’epatite autoimmune, registra il numero di individui di età inferiore ai 65 anni, non candidabili al trapianto di fegato ad inizio studio, ai quali il trapianto è stato suggerito durante il periodo di osservazione.

Infine, per quanto riguarda la colangite sclerosante primitiva, gli indicatori sono stati 5, e rilevano: il numero di soggetti con un episodio acuto della malattia tale da richiedere il trattamento antibiotico, quello dei pazienti con età inferiore ai 65 anni deceduti in attesa di trapianto, quello dei pazienti a rischio di decesso per cancro (colangiocarcinoma o cancro del colon-retto) e quello dei pazienti che hanno sviluppato osteoporosi. L’ultimo indicatore rileva il numero di pazienti nei quali la qualità di vita – misurata con questionario HRQoL – è migliorata dopo almeno 1 anno di follow-up.

“Il valore di una cura – conclude Strazzabosco – è determinato dal rapporto tra esito clinico e costo, e spesso è più semplice calcolare i costi dei risultati. Per le malattie del fegato come l’epatite C, la cirrosi e l’epatocarcinoma è stato più semplice sfruttare gli indicatori per giungere a calcolare con precisione gli esiti clinici, ma per le patologie autoimmuni del fegato la difficoltà è reperire i dati da analizzare”. Per la prima volta, quindi, questo studio affronta l’idea di elaborare indicatori utili alla comprensione del decorso clinico delle principali malattie epatiche autoimmuni, indicatori diversi in quanto relativi a obiettivi diversificati per le tre patologie, che, pur rientrando nello stesso insieme, vanno valutate in maniera differente. La remissione biologica è l’obiettivo primario quando si parla di epatite autoimmune, mentre nel caso della colangite biliare primitiva e della colangite sclerosante primitiva, la qualità di vita è il riferimento da seguire. Il monitoraggio della malattia e dei suoi segni clinici, nonché dell’efficacia del trattamento, deve passare attraverso la valutazione di spie d’allarme standardizzate ed universali, estendibili a tutti i centri di riferimento che siano in grado di innalzare il valore dell’approccio clinico alla malattia, mettendo al centro il paziente e le sue necessità. Questo è il punto di partenza per l’ottimizzazione dei trattamenti e per il miglioramento della qualità di vita di tanti pazienti.



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